亨廷頓病（HD），又稱亨廷頓舞蹈癥是四大神經(jīng)退行性疾病之一，臨床表現(xiàn)為不自主的舞蹈樣動(dòng)作、認(rèn)知障礙、精神異常及提前死亡等癥狀，給社會(huì)造成了極大的負(fù)擔(dān)。HD雖已有治療方法，但大多僅能在表型上進(jìn)行部分緩解，且如ASO等方法治療費(fèi)用高達(dá)百萬級。因此，找到更為有效治療方法、開發(fā)出安全經(jīng)濟(jì)的藥物有著重要意義。

5月18日《“沃”在前沿》直播論壇，特邀復(fù)旦大學(xué)魯伯塤、丁澦、付玉華三位嘉賓，在線分享他們團(tuán)隊(duì)在神經(jīng)退行性疾病與藥物研發(fā)策略上的新突破。2019年魯伯塤與丁澦教授在Nature上發(fā)表的工作，開創(chuàng)性提出了靶向治病蛋白降解的新方法；團(tuán)隊(duì)通過不斷深耕，開發(fā)出了如靶向溶酶體及靶向脂滴等新的方法，首次實(shí)現(xiàn)非蛋白類生物大分子的靶向降解，登上了2021年Cell Research的封面。上述方法不僅在神經(jīng)退行性疾病上適用，且可作為平臺技術(shù)在多類研究中進(jìn)行推廣，也為多種疾病的藥物研發(fā)提供了新思路！

本次論壇，三位老師將對這些方法進(jìn)行深度解讀，并分享這些方法發(fā)現(xiàn)所帶來的啟示和思考，讓你在學(xué)習(xí)技術(shù)方法知識的同時(shí)，拓寬科研視野、打開研究思路。

論壇主題

聚焦神經(jīng)疾病與藥物研發(fā)新策略

直播時(shí)間

5月18日（周三）19：00

參與方式

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魯伯塤  教授

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“不可成藥”靶點(diǎn)的靶向干預(yù): 亨廷頓病研究帶來的啟示

• 靶向干預(yù)致病蛋白策略及“不可成藥”靶點(diǎn)的簡介

• 亨廷頓病及其“不可成藥”的致病蛋白變異HTT的簡介

• 近期工作中對變異HTT蛋白的靶向干預(yù)策略的探索

嘉賓介紹

現(xiàn)任復(fù)旦大學(xué)教授、博士生導(dǎo)師，國家杰出青年科學(xué)基金獲得者

曾獲科學(xué)探索獎(jiǎng)、談家楨創(chuàng)新獎(jiǎng)、吳瑞紀(jì)念基金會(huì)“顧孝誠獎(jiǎng)”等科研獎(jiǎng)項(xiàng)，擔(dān)任國際神經(jīng)學(xué)會(huì)(SFN)出版委員會(huì)委員

作為通訊作者發(fā)表論文30余篇于Nature，Nature Neuroscience等期刊，并入選Nature年度十大杰出論文

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丁澦 教授

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小分子藥物發(fā)展新方向：靶向溶酶體的降解技術(shù)

• 小分子藥物vs大分子藥物

• 21世紀(jì)針對“不可成藥”靶點(diǎn)的小分子藥物研究新技術(shù)

• 分子膠VSPROTACS等雙功能分子

• 基于自噬-溶酶體的降解技術(shù)：ATTEC, AUTAC & AUTOTAC

• 基于內(nèi)體-溶酶體的降解技術(shù)：LYTAC & MODE-A

嘉賓介紹

現(xiàn)任復(fù)旦大學(xué)教授、博士生導(dǎo)師

主持包括國家自然科學(xué)基金重點(diǎn)項(xiàng)目和國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃（課題組長）在內(nèi)的多項(xiàng)科研項(xiàng)目

作為通訊作者(含并列)在Nature、Cell Research等期刊發(fā)表論文30余篇;其中2019年與魯伯塤教授、費(fèi)義艷研究員等合作發(fā)表的論文入選Nature期刊評選的2019年度十大杰出論文

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付玉華  副研究員

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脂滴的原創(chuàng)靶向降解技術(shù)LD·ATTEC

• 脂滴自噬

• 脂滴異常與疾病

• LD.ATTEC靶向降解脂滴

嘉賓介紹

現(xiàn)任復(fù)旦大學(xué)青年副研究員，碩士生導(dǎo)師

曾獲長三角神經(jīng)科學(xué)青年科學(xué)家獎(jiǎng);主持多項(xiàng)國家自然科學(xué)基金和上海自然科學(xué)&生物醫(yī)藥項(xiàng)目

以第一/通訊（含并列）作者在Nature Chemical Biology、Cell Research等期刊發(fā)表論文10余篇

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論壇日程

19:00-19:05  論壇開幕(主持人致辭)

19:05-19:30 “不可成藥”靶點(diǎn)的靶向干預(yù): 亨廷頓病研究帶來的啟示（魯伯塤 復(fù)旦大學(xué)教授、博士生導(dǎo)師）

19:30-19:55  小分子藥物發(fā)展新方向：靶向溶酶體的降解技術(shù) （丁澦 復(fù)旦大學(xué)教授、博士生導(dǎo)師）

19:55-20:20  脂滴的原創(chuàng)靶向降解技術(shù)LD·ATTEC （付玉華 復(fù)旦大學(xué)青年副研究員，碩士生導(dǎo)師）

20:20-20:30  臨床前藥物評價(jià)整體解決方案 （孫紹強(qiáng) 瑞沃德綜合解決方案專家）

20:30-21:00  專家互動(dòng) 在線答疑

21:00             論壇結(jié)束

5月18日（周三）19：00

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